由基因編輯治療開發(fā)者組成的再生醫(yī)學(xué)聯(lián)盟(ARM)的一個特別工作組今天站在人類臨床研究中對生殖系基因編輯的新興科學(xué)共識，而不涉及法律，道德和其他影響 - 聲明旨在闡明在治療應(yīng)用中使用該技術(shù)的生物倫理框架。

ARM的基因編輯工作組提供了對體細(xì)胞基因編輯治療應(yīng)用研究的認(rèn)可，該研究未將遺傳修飾傳遞給后代 - 以及它對種系基因編輯(精子，卵子和受精胚胎)的反對用于人類植入目的，以及植入攜帶基因修飾細(xì)胞的人胚胎。特別工作組將體細(xì)胞定義為包括多能干細(xì)胞。

“基因編輯技術(shù)尚未成熟到人工試驗編輯的種系細(xì)胞是合適的。這種類型的基因編輯涉及的許多重要的安全，倫理，法律和社會問題仍未得到解決，“專責(zé)小組表示。“除非并且直到有關(guān)種系基因編輯的倫理和潛在安全性問題得到充分解決，否則我們不支持或縱容人類臨床試驗或人類植入中的種系基因編輯。”

工作組補(bǔ)充說，解決這些問題應(yīng)由FDA和歐洲藥品管理局通過不斷發(fā)展的國家和地區(qū)監(jiān)管框架來完成，該小組稱贊該框架“對于支持這些技術(shù)的適當(dāng)開發(fā)非常重要，應(yīng)作為主要監(jiān)管和執(zhí)法機(jī)制。”

該小組將該建議與通過“任意和輔助監(jiān)督機(jī)構(gòu)或程序”解決法律和道德問題的警告聯(lián)系在一起，根據(jù)工作隊的說法“可能會帶來推遲研究和開發(fā)工作的風(fēng)險，這反過來會對受到影響的人產(chǎn)生不利影響患者人群。

在其聲明中，工作組還表示支持國家標(biāo)準(zhǔn)與技術(shù)研究所的NIST基因組編輯聯(lián)盟，美國藥典，國際標(biāo)準(zhǔn)化組織(ISO)和其他“公認(rèn)的” 管理基因編輯研究的標(biāo)準(zhǔn)制定。標(biāo)準(zhǔn)制定組織。專責(zé)小組補(bǔ)充說，標(biāo)準(zhǔn)應(yīng)解決關(guān)鍵概念，包括脫靶效應(yīng)及其對腫瘤抑制因子和癌基因的影響，以及遺傳嵌合體的測量和監(jiān)測。

“安全和道德的方式”

“作為利用基因編輯技術(shù)的治療開發(fā)者，我們必須確保我們的努力首先在安全和道德的問題上進(jìn)行，”Sangamo Therapeutics首席執(zhí)行官兼ARM基因編輯任務(wù)組聯(lián)合主席Sandy Macrae表示，在原則聲明附帶的新聞稿中說。“憑借我們目前的知識基礎(chǔ)，這意味著只關(guān)注不改變種系的方法，除非并且直到有關(guān)種系基因編輯的倫理和潛在安全問題得到充分解決。”

聯(lián)盟聲明由Sangamo和其他12名基于基因編輯的治療開發(fā)者簽署，包括：Audentes Therapeutics，bluebird bio，BlueRock Therapeutics(Bayer本月早些時候同意以高達(dá)6億美元收購)，Caribou Biosciences，Casebia Therapeutics，和CRISPR治療學(xué)。

其中12個是Editas Medicine，Homology Medicines，Intellia Therapeutics，LogicBio Therapeutics，Precision Biosciences和Tmunity Therapeutics。

工作組在日內(nèi)瓦發(fā)表聲明，世界衛(wèi)生組織(WHO)的人類基因組編輯治理和監(jiān)督專家咨詢委員會將于明天開會，通過基因組編輯評估有效措施，以阻止和預(yù)防人類懷孕的發(fā)生。胚胎。該委員會建議不要將人類種系基因組編輯的臨床應(yīng)用視為“此時不負(fù)責(zé)任” - 這是世衛(wèi)組織上個月接受的建議。

“基因編輯是一項快速發(fā)展的技術(shù)，代表了醫(yī)學(xué)上最令人興奮的發(fā)展之一。這些技術(shù)將成為下一代高級療法不可或缺的一部分，我們歡迎他們?yōu)榛颊咛峁┲匾铱赡芡炀壬闹委煼椒ǎ?ldquo;ARM首席執(zhí)行官珍妮特蘭伯特說。“與所有突破性的生物技術(shù)一樣，我們需要在研究和開發(fā)實踐中謹(jǐn)慎行事，并確保細(xì)胞遺傳修飾的工作在這些原則中概述的生物倫理框架內(nèi)進(jìn)行。”

呼吁暫停

ARM基因編輯工作組回應(yīng)了60多位基因組編輯和基因治療專家的觀點(diǎn)，他們在4月24日致衛(wèi)生和人類服務(wù)部秘書Alex Azar的一封信中敦促對種系編輯進(jìn)行“有約束力的全球暫停”(HHS)。他們認(rèn)為，這種暫停應(yīng)該成立，“直到嚴(yán)肅的科學(xué)，社會和道德問題得到充分解決。”

今年3月，來自7個國家的18名主要研究人員和倫理學(xué)家在3月13日發(fā)表的一篇評論中呼吁臨時暫停人類種系編輯的所有臨床應(yīng)用，等待在一定條件下建立國際治理框架以進(jìn)行研究。在大自然中。

在有報道稱中國研究員何建奎博士在種系編輯后監(jiān)督雙胞胎女孩的出生后，科學(xué)界內(nèi)部出現(xiàn)了國際上的憤慨和譴責(zé)。

他在第二屆人類基因組編輯峰會上為自己的研究辯護(hù)，該組織委員會發(fā)表了一份批評其研究的結(jié)束語。他在一月份解雇他的大學(xué)科技(SUSTech)在深圳，中國南方大學(xué)發(fā)布的中國官方調(diào)查到他的行動，