工程B細(xì)胞工廠生產(chǎn)持久治療
科學(xué)家正在開發(fā)一種系統(tǒng),使用基因編輯的B細(xì)胞來治療多種疾病,包括血友病,自身免疫性疾病和傳染病等蛋白質(zhì)缺乏癥。西雅圖兒童研究所的科學(xué)家們在2019年美國基因和細(xì)胞治療學(xué)會(huì)年會(huì)上提出了研究成果,迄今為止,新型治療系統(tǒng)的臨床試驗(yàn)取得了成功。
血漿B細(xì)胞對于短期和長期免疫抗體持續(xù)感染和預(yù)防未來感染至關(guān)重要。與其他相對短壽命的免疫細(xì)胞不同,血漿B細(xì)胞可以存活數(shù)十年,不斷產(chǎn)生抗體。注意到這些因素,一些科學(xué)家正在探索利用漿細(xì)胞對抗兒童疾病的方法。
在目前的研究中,研究人員成功地對人類B細(xì)胞進(jìn)行遺傳重編程,以充當(dāng)能夠通過基因編輯提供連續(xù),高劑量的治療性蛋白質(zhì)的細(xì)胞工廠。
該模型將允許科學(xué)家繼續(xù)測試和改進(jìn)治療,重點(diǎn)是如何最好地操縱B細(xì)胞,使其適合臨床使用。為了測試治療,該團(tuán)隊(duì)開發(fā)了具有與人類中長壽抗體分泌細(xì)胞存活所必需的相同分子特征的小鼠模型。這使他們能夠證明其重編程的B細(xì)胞能夠存留在骨髓中并在相對較長的時(shí)間內(nèi)產(chǎn)生高水平的治療性蛋白質(zhì)。
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