新研究在CRISPR基因治療的發(fā)展中引起了一些注意

CRISPR基因編輯技術的發(fā)現(xiàn)使許多人相信我們很快就能以超高精度調(diào)整我們的DNA。但是一項新的研究發(fā)現(xiàn)它可能會導致基因組更多的意外損害而不是思想，這使人們對人類的潛在用途產(chǎn)生了懷疑。

由于研究人員在本十年開始時證明，該技術最初源自細菌的免疫系統(tǒng)，可用于對動物和人類的DNA進行精確編輯，科學家和技術公司一直夢想著潛在的應用。

這種對基因組的精細控制可用于醫(yī)學治療許多疾病的遺傳成分;讓藻類為我們生產(chǎn)生物燃料;加大對作物和牲畜的基因改造力度，以提高產(chǎn)量;甚至可能調(diào)整我們自己的基因組以增強我們的能力。

該技術使用酶在特定位置切割細胞DNA，然后依靠細胞將DNA重新粘在一起。這可以用于敲除特定基因或甚至在切割位點引入新的遺傳物質(zhì)。

但在周一發(fā)表在Nature Biotechnology上的一篇論文中，來自英國Wellcome Sanger研究所的研究人員描述了CRISPR編輯兩種小鼠細胞和一種人類細胞的方式，往往會導致目標部位周圍DNA的大量缺失或重排。

這對于CRISPR的許多用途來說不一定是個問題，比如編輯微生物或植物的基因組，但在人類中，人們擔心這種對DNA的損害可能導致癌癥。

根據(jù)該研究，迄今為止該問題未被注意的部分原因是研究人員一直在尋找錯誤的突變類型。他們一直在測試目標附近的小突變，因此較大的突變或遠處的突變不會出現(xiàn)在標準測試中。

該研究的發(fā)表使基因編輯公司的股票在上周一暴跌。大多數(shù)人都熱衷于淡化結(jié)果的重要性，表明他們的方法與研究作者使用的方法有顯著差異，他們使用不同的細胞類型，可能不會受到問題的影響，或者只是他們尋找類似的效果并沒有找到他們。

但該研究增加了其他最近的消息，表明該技術可能還沒有為黃金時段做好準備。上個月的一項研究發(fā)現(xiàn)，用CRISPR成功編輯的人胚胎干細胞更有可能在一個有助于預防癌癥的基因中發(fā)生突變。在今年年初，關于預印本biorXiv服務器的斯坦福論文 - 一個尚未經(jīng)過同行評審的研究資料庫 - 表明該技術可能對許多人無效，因為我們已經(jīng)建立了免疫力細菌CRISPR來源于。(雖然這個問題有一些值得注意的警告，但對于CRISPR治療的未來意味著什么尚不清楚。)

不過，這不太可能減緩該領域的研究速度。自2015年以來，中國一直在對人類患者使用該技術，并計劃在今年進行首次美國和歐洲臨床試驗。這個問題也不太可能影響更新，更先進的CRISPR技術，這些技術可以改變單個DNA字母，而不是改變整個代碼塊或打開或關閉單個基因。

但另一個問題是這些發(fā)現(xiàn)是否會影響公眾對基于CRISPR療法的看法。癌癥的風險，無論多小，都可以輕易地讓患者遠離這種方法，但這些療法改變游戲規(guī)則的可能性也可以使他們相信這是值得冒險的。

研究人員表示，對于那些計劃在人類中使用CRISPR的人來說，這項研究應該是一個警鐘，對潛在的缺點更加警惕。

“我們發(fā)現(xiàn)DNA的變化在此之前被嚴重低估了，”Wellcome Sanger研究所的Allan Bradley教授在一份新聞稿中表示。“重要的是，任何想要使用這種技術進行基因治療的人都要謹慎行事，并且要仔細檢查是否存在可能的有害影響。”

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