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        合成DNA的新方法可以導(dǎo)致更好的基因治療
        
			
        
				2019-01-17 10:31:38
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        密歇根理工大學(xué)的科學(xué)家已經(jīng)開發(fā)出一種可以導(dǎo)致更粘性和更好基因治療藥物的過程。這種被稱為反義DNA的藥物是由短的單鏈合成DNA制成的。它們通過阻止細(xì)胞產(chǎn)生有害蛋白質(zhì)來起作用，這些蛋白質(zhì)可導(dǎo)致從癌癥到埃博拉病毒到艾滋病毒/艾滋病的各種疾病。市場上只有幾種這些合成DNA藥物，但有一些正在進行臨床試驗，包括ALS的潛在治療，也稱為Lou Gehrig病。疾病有機體可以將有害蛋白質(zhì)注入我們的身體，因此我們自己的遺傳物質(zhì)也會發(fā)生突變。
        

        合成DNA的新方法可以導(dǎo)致更好的基因治療
        

        當(dāng)信使RNA進入盜賊時
        

        簡而言之，這就是它的工作原理。當(dāng)一切順利時，我們細(xì)胞中的信使RNA分子就會產(chǎn)生對生命至關(guān)重要的優(yōu)質(zhì)蛋白質(zhì)。然而，當(dāng)突變發(fā)生時，信使RNA可能變得流氓并開始制造使我們生病的蛋白質(zhì)。
        

        由合成DNA制成的藥物被定制為抓住這些突變信使RNA分子，與它們結(jié)合并防止它們產(chǎn)生有毒蛋白質(zhì)。然而，合成DNA的嚴(yán)重缺陷是它可能是懦弱的。有時它會松開它的抓地力，讓信使RNA自由地恢復(fù)其骯臟的工作。
        

        化學(xué)教授方世月表示，科學(xué)家們知道如何使合成DNA更加粘稠。一種方法是對具有部分正電荷的一些原子官能團進行研究，稱為親電子試劑。親電子試劑與RNA中的親核試劑基團反應(yīng)，帶有部分負(fù)電荷。這形成了強大的共價鍵，將RNA鎖定在一起。
        

        有毒氨浴
        

        不幸的是，制備合成DNA的常規(guī)方法涉及氨的最終浴。氨洗去了用于組裝合成DNA的化學(xué)基團，稱為接頭和保護基團 - 它還能中和親電子試劑。而其他工藝昂貴，不可靠，可能涉及有毒物質(zhì)。
        

        “迄今為止，將親電子試劑納入合成DNA中非常困難，”方說。“就像用一種能殺死所有東西的除草劑治療花園一樣。”
        

        他說，即將改變。“我們的方法只是取出了雜草。”
        

        在合成DNA時，F(xiàn)ang的研究小組使用不同的化學(xué)物質(zhì)來制造接頭和保護基團。這些化學(xué)物質(zhì)可以在一種相對無害的溶液中輕易洗掉，不會破壞親電試劑。
        

        新工藝還有其他優(yōu)點：便宜又安全，是制造救生藥物的理想選擇。此外，它為微生物學(xué)家和生物化學(xué)家提供了一種新工具，他們可以利用該技術(shù)開發(fā)具有一系列新特性的合成DNA。
        
			

			
          
        
			
        
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